中国科学家完成首例基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者

9月13日it屋新闻据澎湃新闻报道，9月11日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓鸿魁研究组、解放军总医院第五医学中心胡琛研究组、首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组联合发表在顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》上， 题为《艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者crispr基因编辑的成人造血干细胞的长期重建》(crispr编辑的艾滋病毒和急性造血白血病患者的干细胞)的报告，建立了基于crisp R的成人造血干细胞ccr5基因编辑技术体系，实现了成人造血干细胞在人体内基因编辑后的长期稳定造血系统重建。

▲人类T细胞释放艾滋病毒

在这项研究中，研究人员使用crispr/cas9技术插入并敲除供体造血干/祖细胞(hspcs)的ccr5基因，并将其移植到感染hiv的急性淋巴细胞白血病(急性淋巴细胞白血病)患者中，随访19个月。

结果表明，骨髓移植后患者淋巴细胞和T细胞亚群数量明显增加。cd4细胞数量在移植后6个月达到正常范围，并在随访期保持正常水平。急性淋巴细胞白血病在移植后4周完全缓解。在随访期间，没有与ccr5编辑相关的副作用。

建立了基于crispr的成人造血干细胞ccr5基因编辑技术体系，实现了人体基因编辑后成人造血干细胞长期稳定的造血系统重建。成人造血干细胞的基因编辑不会影响其他组织、器官和生殖系统。这项工作初步证明了人体成人造血干细胞移植基因编辑的可行性和安全性，并将促进和推动基因编辑技术在临床应用领域的发展。

研究小组表示，这些结果表明，基于crispr的成人造血干细胞基因编辑技术可以在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果，编辑后的成人造血干细胞可以长期重建人类造血系统。

然而，值得注意的是，就目前的纸质数据而言，研究小组只表示“在短暂的停药期内，ccr5基因编辑的t细胞显示出一定的抗艾滋病毒感染能力”。

研究团队认为，在未来的研究中，基因编辑效率将进一步提高，移植方案将得到优化，这有望加快从基因编辑造血干细胞移植技术到临床疾病治疗的转化过程。